Дорогостоящий препарат для лечения СМА испытывают для применения в открытом доступе

Комплекс мер для лечения пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) разработают по инициативе Минздрава РФ.

В пресс-службе ведомства сообщили, что в РФ зарегистрирован и разрешен к медицинскому применению чрезвычайно дорогостоящий лекарственный препарат с международным непатентованным наименованием «Нусинерсен» (торговое наименование «Спинраза») для лечения СМА. Этот препарат не входит в список жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП). 42 ребенка со СМА первого типа в возрасте до двух лет (без дыхательных нарушений) получают препарат с целью продолжения изучения его эффективности и переносимости по программе открытого доступа.

Уже есть результат исследований и выявлено положительное действие, степень выраженности которого различна и зависит от состояния пациента: чем тяжелее исходная неврологическая симптоматика, тем менее выражен результат.

Теперь Минздрав считает нужным разработать комплекс мер для обеспечения современным лечением пациентов со спинальной мышечной атрофией.